Představte si člověka s epilepsií. Tohle chronické onemocnění zásadním způsobem ovlivňuje jeho život, nikdy neví, kdy přijde další záchvat.
"Poté, co se nemoc projeví, už nikdy nebude život postižených takový jako předtím, ale dík moderním lékům mohou přesto žít kvalitně," vysvětluje neurolog Jiří Hovorka z pražské Nemocnice Na Františku.
Zatímco dříve znamenala epilepsie nezřídka pro mnoho lidí v podstatě nemožnost trvale pracovat a normálně žít, s použitím současné moderní farmakoterapie se to daří u 70 až 80 procent nemocných. "To je v medicíně hodně vysoké číslo," dodává Hovorka.
Nové léky navíc nejenže snižují četnost záchvatů, ale zároveň mají mnohem menší vedlejší účinky, mezi které u starých léků patřilo třeba přibývání na váze nebo nadměrný růst ochlupení.
Život delší o mnoho let
Ani sebemodernější léčba sice nezabere u všech, ale i tak je to oproti minulosti velký pokrok. A podobně je to u jiných nemocí.
Hodně patrné je to třeba v onkologii - lidé, kteří dříve neměli šanci žít déle než pár měsíců, dnes přežívají dlouhé roky, mnohé se daří úplně uzdravit. Velkou roli v těchto příbězích hrají právě ty nejdražší preparáty.
Jak vlastně vypadá příběh nového léku? Denně v laboratořích na celém světě vznikají sloučeniny, které se mohou stát základem nového léku. Avšak ne dříve než za osm až dvanáct let. Řečeno čísly, z deseti tisíc nadějných sloučenin se základem léku stane jedna, maximálně dvě tři.
Kandidátem na vznik nového léku bývá nejčastěji nějaká nová molekula, kterou vědci testují pomocí různých zkoušek- účinnost i nežádoucí efekty. V případě, že vše vypadá nadějně, pojišťuje si ho výrobce patentovou ochranou.
Testování na lidech
Následuje takzvaný preklinický výzkum, během nějž už se zjišťuje, zda lék není toxický a to, jak se chová v organismu, aby se mohlo pokročit k testování na lidech.
Když se neukáže, že lék by mohl nějak škodit, a zároveň se zdá, že by mohl pomáhat, následují čtyři fáze klinických zkoušek.
Teprve v jejich rámci, už po mnoha letech předchozího prověřování, se nově objevená látka podává lidem, zprvu jen zdravým dobrovolníkům. U nich ještě nejde o ověřování vlastního léčebného účinku, ale o to, jak se lék v těle chová.
Zkoušky pokračují hledáním optimální dávky léku, účinky budoucího možného léku se porovnávají s jiným dosud používaným přípravkem. Studií se zatím účastní desítky, maximálně stovky pacientů, kteří podstupují časté vyšetřování - vše obvykle trvá kolem dvou a půl roku.
Teprve v další fázi se výsledky z fáze předchozí potvrzují na širokém vzorku pacientů, těch už mohou být tisíce. Někteří dostávají účinný lék, jiní jen placebo, obě skupiny pacientů většinou nadále berou i léky, které užívali dosud. Jinak by mohlo být ohroženo jejich zdraví. Zde už se péče o pacienty blíží běžné péči, vyšetření navíc není tolik.
Ve čtvrté fázi klinického hodnocení se léčivo posuzuje už v době, kdy je přípravek registrován - v rámci tohoto procesu posoudí léková agentura kvalitu léku a vydá doporučení pro jeho použití k léčbě. Nastává vyjednávání o ceně.
ČTĚTE TAKÉ:
Proč musejí být nejlepší léky drahé
